近日，上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）自主研发的VGR-R01用于治疗结晶样视网膜变性（以下简称“BCD”）的关键性III期临床试验（VGR-R01-301）已完成全部患者入组。

VGR-R01-301是一项多中心、随机、对照的III期临床试验（CTR20244386），用于评价VGR-R01在结晶样视网膜变性受试者中的有效性和安全性。该研究共有5家临床机构参与研究，分别为首都医科大学附属北京同仁医院、上海市第一人民医院、中国人民解放军陆军军医大学第一附属医院、温州医科大学附属眼视光医院和中山大学中山眼科中心，目前已完成全部45例BCD患者的入组。

天泽云泰CEO赵小平博士表示：

“VGR-R01从动物模型搭建、适应症选择、靶点和技术均为全球首创，很高兴看到VGR-R01的III期临床试验快速完成全部受试者入组，这是以患者为中心，与各方合作伙伴以及临床专家通力合作的结果。结晶样视网膜变性疾病属于亚洲人群高发、全球尚无治疗手段的眼科罕见病。我们期待相关研究顺利进展，早日造福广大BCD患者。”

天泽云泰注册及临床开发部高级副总裁吕华博士表示：

“目前来看，VGR-R01有望成全球首个获批用于治疗结晶样视网膜变性的基因治疗药物，打破该疾病领域无药可治的局面。我们将继续全速进行项目推进，期待早日获得相关数据。”

       关于BCD

BCD是一种常染色体隐性遗传的进展性视网膜变性疾病，属于非典型视网膜色素变性（Retinitis Pigmentosa，RP），目前无有效的临床治疗手段，主要参考典型的 RP进行治疗，给予 BCD患者血管扩张剂、维生素及中药治疗等支持性疗法，长期疗效不明，临床亟需创新疗法。VGR-R01通过基因回补策略，在RPE细胞核内转导并表达CYP4V2蛋白，从而纠正患者视网膜内的脂肪酸代谢障碍纠，以期达到预防或 RPE细胞、感光细胞及脉络膜的结构和/或功能损伤，并实现纠正视力损伤、保护残存视功能、或延缓视力恶化的临床效果，有望填补该适应症领域的临床空白。

       关于VGR-R01

VGR-R01是天泽云泰自主研发的重组腺相关病毒类的基因治疗产品，于2022年11月获得国家药品监督管理局（NMPA）批准同意开展治疗BCD的临床试验，是全球首款进入注册临床阶段针对该适应症的治疗药物。此前，VGR-R01于2024年12月被国家药品监督管理局药品审评中心（以下简称“CDE”）纳入“关爱计划”C阶段；于2024年10月获得美国食品药品监督管理局授予孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD）；于2024年8月获得CDE批准同意将其纳入突破性治疗药物程序。