2024年12月16日，国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）将上海天泽云泰生物医药有限公司（以下简称“天泽云泰”）自主研发的针对结晶样视网膜变性（BCD）的基因治疗药物VGR-R01正式纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目。

目前VGR-R01项目处于III期临床研究的入组阶段。天泽云泰通过I/II期临床研究，探索了BCD患者经过视网膜下腔注射VGR-R01后，在不同临床结局评估的视功能的变化情况，验证了该产品在BCD患者中优越的有效性和安全性。

“关爱计划”是CDE为鼓励和指导药物研发单位在罕见疾病药物研发过程中倾听患者声音，关注患者的体验与感受，推动以患者为中心的罕见疾病的药物研发和上市而组织制定的，自2024年9月13日发布施行。该计划将药物研发分为5个阶段，CDE在各阶段选择1~2个具有代表性的品种纳入“关爱计划”。此次VGR-R01入选 “关爱计划”，代表CDE对VGR-R01创新性和患者获益性上的认可，后续天泽云泰将按照实施框架开展III期临床研究，并向CDE汇报实施框架中所要求的相关工作进展或结果，共同推进VGR-R01在BCD罕见疾病领域的药物研发和上市。

关于VGR-R01

VGR-R01是天泽云泰自主研发的重组腺相关病毒类的基因治疗产品。本品采用基因替代疗法策略，以AAV8衣壳蛋白介导RPE细胞的转导，并将携带CYP4V2基因表达盒转导到细胞核，并表达CYP4V2蛋白，从而纠正患者视网膜内的脂肪酸代谢障碍，以期达到预防或改善RPE细胞、感光细胞及脉络膜的结构和/或功能损伤，并实现纠正视力损伤、保护残存视功能、或延缓视力恶化的临床效果。

本品已于2022年11月获得NMPA批准同意开展治疗BCD的临床试验，是该治疗领域全球首款进入注册临床阶段的基因治疗药物，目前III期临床试验招募中，已启动6家研究中心，分别为首都医科大学附属北京同仁医院、上海市第一人民医院、中国解放军陆军军医大学第一附属医院、中山大学中山眼科中心、温州医科大学附属眼视光医院和复旦大学附属眼耳鼻喉科医院。

此前的2024年8月，VGR-R01治疗BCD已基于在重要临床结局上具有显著临床意义的数据，获得CDE批准同意将其纳入突破性治疗药物程序。此外，同年10月VGR-R01获得美国食品药品监督管理局授予孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD）。