VGN-R09b 帕金森病

帕金森病(Parkinson's Disease,PD)是一种神经系统退行性疾病,主要症状是由于黑质致密部(SNc)的多巴胺能(DA)神经元严重的选择性丧失导致。帕金森病的四个主要特征为:静止性震颤、肌强直、运动迟缓和减少、姿势平衡障碍。



疾病

帕金森病发展到中晚期后,卡比多巴/左旋多巴反应丧失,且优化治疗方案后仍有显著的运动并发症,这部分“中晚期”患者约占就诊PD患者的20~30% 。无神经精神症状的患者可行脑深部刺激电极,但均以缓解患者症状为主要手段,迄今尚无一种药物或方法能够抑制潜在的进行性神经退行性变,亦无有效缓解疾病进展和提供持续性功能改善的治疗手段。


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通过纹状体注射VGN-R09b,递送目的基因。

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